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Einleitung: ESCALATE-RA Studie ist die erste nicht-interventionelle, prospektive Studie in Deutschland, die den Einsatz des oralen Januskinase-Inhibitors Tofacitinib zur Behandlung der Rheumatoiden Arthritis untersucht. Ziel ist die Untersuchung von Einflussfaktoren auf die Therapieumstellung.

Methoden: Bis zum 31.01.2023 (Stichtag) wurden 1.521 Patienten aus 88 Zentren eingeschlossen. Erwachsene für eine Tofacitinib-Therapie geeignete Patienten werden von Beginn der Behandlung an quartalsweise standardisiert dokumentiert und bleiben auch nach Therapieumstellung in der Studie. Diese Interimsanalyse umfasst Patienten, die nach 24 Monaten die Abschlussvisite M24 erreichten und entweder eine Tofacitinib Mono- oder Kombinationstherapie (mit Methotrexat) erhielten. Eine Mono- bzw. Kombinationstherapie bedeutet, dass diese Behandlungsform für mindestens 60% der Beobachtungszeit durchgeführt wurde.

Ergebnisse: Zum Stichtag hatten 606 Patienten die M24-Visite erreicht, wovon 59,6% der Patienten eine Mono- und 40,4% eine Kombinationstherapie erhielten. Zur M24-Visite erreichten 66,4% der Patienten eine niedrige Krankheitsaktivität (DAS284 BSG≤3,2) und 42,3% eine Remission (DAS284 BSG<2,6). Hinsichtlich der Wirksamkeitsparameter, wie niedrige Krankheitsaktivität und Remission, erzielten Patienten mit Mono- bzw. Kombinationstherapie ähnliche Ergebnisse (Tabelle 1 [Tab. 1]). Zur M24-Visite gaben Patienten sowohl mit Mono- als auch Kombinationstherapie eine deutliche und vergleichbare Reduktion der Schmerzsymptomatik (VAS) an. Bei beiden Gruppen zeigte sich eine gesteigerte Funktionsfähigkeit (FFbH), die unter Kombinationstherapie etwas höher war. Zudem berichteten Patienten zur M24-Visite über eine Verkürzung der Morgensteifigkeitsdauer, eine gesteigerte Lebensqualität (EuroQoL EQ-5D-3L) und weniger Fatigue (FACIT, Tabelle 2 [Tab. 2]). Während der Behandlung traten bei 61,1% der Patienten unerwünschte Ereignisse (UEs) auf. Die Häufigkeit von UEs war unter Mono- und Kombinationstherapie vergleichbar (59,0% vs. 64,1%). Die UEs von besonderem Interesse traten insgesamt selten auf, waren jedoch tendenziell häufiger bei Patienten mit einer Kombinationstherapie zu beobachten. 14,7% der Patienten brachen die Tofacitinib-Behandlung aufgrund von UEs ab (Tabelle 3 [Tab. 3]).

Schlussfolgerung: Diese Interimsanalyse zeigt, dass eine Tofacitinib- Mono- und Kombinationstherapie mit MTX eine vergleichbare Wirksamkeit aufweisen und zu einer deutlichen Reduktion der Arthritisschmerzen und anderer von den Patienten berichteten Parametern (PROs) führen. UEs traten in beiden Behandlungsgruppen mit einer ähnlichen Häufigkeit auf.

Offenlegungserklärung: Die Studie ESCALATE-RA (ClinicalTrials.gov; NCT03387423) wird durch die Pfizer Pharma GmbH finanziert. Datenanalyse und Medical Writing wurden von AMS Advanced Medical Services GmbH, durchgeführt und von der Pfizer Pharma GmbH finanziert. Der Beobachtungsplan sowie die Patienteninformation und Einwilligungserklärung wurden der zuständigen Ethikkommission zur Beratung vorgelegt und die Studiendurchführung gemäß AMG §67 Abs. 6 der zuständigen Bundesoberbehörde angezeigt.

Disclosure: K. Krüger: Beratend tätig für Abbvie, Biogen, BMS, Boehringer, Celgene, Gilead, Hexal, Lilly, MSD, Novartis, Pfizer, Sanofi-Aventis; Vortragender für Abbvie, Biogen, BMS, Boehringer, Celltrion, Gilead, Janssen, Medac, Lilly, MSD, Novartis, Pfizer, Roche, Sandoz, Sanofi-Aventis, UCB, Rheumaakademie, Update GmbH – U. Prothmann: Keine – T. Klopsch: Anteilseigner von Amgen, Evotec, Johnson & Johnson, Morphosys, Novo Nordisk; Sonstige: AbbVie, BMS, Lilly, Novartis, Pfizer, Roche, UCB – M-J. Hsieh: Beschäftigte der Pfizer Pharma GmbH – O. Behmer: Anteilseigner und Beschäftigter der Pfizer Pharma GmbH – J. Jobst: Anteilseigner und Beschäftigter der Pfizer Pharma GmbH – P. Klaus: Beschäftigter der Pfizer Pharma GmbH – T. Meng: Anteilseigner und Beschäftigter der Pfizer Pharma GmbH.