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Therapie und Verlauf des pädiatrischen Antiphopholipid Syndroms (pAPS) bei 7 Kindern
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Autoren
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Anne Sae Lim von Stuckrad
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Kinderrheumatologie, Berlin; Charité Universitätsmedizin Berlin, Sozialpädiatrisches Zentrum, Kinderrheumatologie, Berlin
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Mareike Lieber
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Kinderrheumatologie, Berlin; Charité Universitätsmedizin Berlin, Sozialpädiatrisches Zentrum, Kinderrheumatologie, Berlin
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Niklas Kuhl
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Kinderrheumatologie, Berlin
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Tilmann Kallinich
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Kinderrheumatologie, Berlin; Deutsches Rheuma-Forschungszentrum Berlin, ein Institut der Leibniz Gemeinschaft, Berlin; Berliner Institut für Gesundheitsforschung in der Charité – Universitätsmedizin Berlin, Berlin; Charité Universitätsmedizin Berlin, Sozialpädiatrisches Zentrum, Kinderrheumatologie, Berlin
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Elisabeth Rolfes
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Kinderrheumatologie, Berlin; Charité Universitätsmedizin Berlin, Sozialpädiatrisches Zentrum, Kinderrheumatologie, Berlin
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Julian Haas
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin, Kinderrheumatologie, Berlin
| Veröffentlicht: | 30. August 2023 |
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Gliederung
Text
Einleitung: Das pädiatrische Antiphopholipid-Syndrom ist eine thromboinflammatorische Erkrankung, die durch das Vorhandensein von zirkulierenden Antiphopholipid-Antikörper gekennzeichnet ist und zu thrombotischen Ereignissen oder Schwangerschaftsmorbidität führt. Die Datenlage für die Therapie des schweren APS im Kindesalter ist unzureichend. Ziel dieser Studie ist es anhand konsekutiver Fälle die Merkmale von Kindern mit APS und die sich daraus entwickelnden therapeutischen Optionen besser zu verstehen.
Methoden: Diese retrospektive Einzelzentrumsstudie umfasst eine Kohorte von 7 pädiatrischen Patienten mit primären (2) und sekundären (5) APS. In Form einer Fallserie wurden über einen Zeitraum von 10 Jahren über einen mittleren Beobachtungszeitraum von 5 Jahren (im Mittel 1,5–8) die Medikation, Rezidivrate und die Höhe der Antiphopholipid-Antikörper dokumentiert.
Ergebnisse: Von insgesamt sieben Patienten erfüllten zwei Patienten (29%) die Kriterien für ein primäres-, fünf Patienten (71%) für ein sekundäres- und drei Patienten (43%) für ein katastrophales-APS. Bei allen Patienten wurden thrombotische Ereignisse nachgewiesen. Hierbei waren folgende Organsysteme betroffen: ZNS 86%, Milz, Niere und Herz jeweils 14%. Zu den nicht kriterialen Manifestationen zählten sonstige kardiologische Manifestationen wie eine Endokarditis (71%), eine Myokarditis (29%), eine Mitralklappeninsuffizienz und –vegetation zu je 57% und in einem Fall ein Perikarderguss (14%) sowie eine Aorteninsuffizienz (14%). 29% wiesen motorische Auffälligkeiten in Form von Hyperkinesien auf. Zur Induktionstherapie wurden folgende Medikamente und Interventionen eingesetzt: Steroide (100%), Heparin (100%), Plasmapherese (71%), Immunglobuline (43%), Rituximab (43%) und Cyclophosphamid (43%). In der Folge wurden unterschiedliche Formen der remissionserhaltenden Therapie eingesetzt. Eine Patientin wies eine TIA ohne hirnorganisches Korrelat auf. Keiner der Patienten zeigte ein histologisches oder radiologisches Rezidiv.
Schlussfolgerung: Diese Fallserie pädiatrischer APS-Patienten liefert Informationen über die Krankheitsphänotypen, die bei Kindern mit APS auftreten können. Die hohe Prävalenz nicht-kriterialer klinischer Manifestationen unterstreicht die Notwendigkeit, diese Merkmale bei der Entwicklung pädiatrischer Klassifizierungskriterien und bei der Berücksichtigung dieser relativ seltenen Diagnose mit hoher Morbidität, in der pädiatrischen Praxis zu berücksichtigen. Unter den beschriebenen induktions- und remissionserhaltenden Therapien kam es während der Nachverfolgungen zu keinem bildmorphologischen bzw. histologischen Rezidiv.
Offenlegungserklärung: nicht vorliegend.
