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Einleitung: Tocilizumab(TCZ) ist seit 2013 zur Behandlung der polyartikuären JIA zugelassen. Bei der Langzeitbehandlung gibt es wenig Daten zu Wirksamkeit und Verträglichkeit/Sicherheit.

Methoden: BIKER WA 29358 ist eine fünfjährige, prospektive Beobachtungsstudie bei Patienten mit polyartikulärer JIA, die 2015–2020 eine Behandlung mit TCZ begannen und mit Patienten verglichen werden, die im gleichen Zeitraum einen zugelassenen TNF-Inhibitor(TNFi) starteten. Klinische Krankheitsaktivität (JADAS10), JADAS MDA/Remission nach 24 Monaten, Sicherheit und Therapietreue wurden bewertet.

Ergebnisse: Es lagen für alle Teilnehmer 24-Monatsdaten vor (TCZ, n=171; TNFi, n=171). TCZ wurde bei der Mehrheit der Patienten (84%) als Zweitlinien-Biologikum eingesetzt, während TNFi meist Erstlinien-Biologika waren (86%). Daher waren TCZ-Patiente, älter und hatten eine längere Krankheitsdauer. Die Wirksamkeit wurde durch einen deutlichen Rückgang des JADAS10-Wertes in beiden Kohorten nachgewiesen (TCZ/TNFi Baseline: 14,6+/-6,6/14,6+/-6,2; nach 24 Monaten: 2,5+/-3,4/2,7+/-3,6). Eine JADAS-Remission wurde unter TCZ/TNFi, bei 78%/71% bei Erstlinien-Behandlung und bei 64%/56% bei Zweitlinien-Behandlung beobachtet. JADAS-MDA wurde bei 100%/85% in der Erstlinienbehandlung und bei 84%/89% in der Zweitlinienbehandlung mit TCZ/TNFi erreicht. Der JADAS10 (Mittelwert+/-SD) war in der TCZ-Kohorte der Erstlinie niedriger als in der Zweitlinie (1,0+/-1,2 vs. 2,7+/-3,6), während in der TNFi-Kohorte der JADAS10 jeweils vergleichbar war (2,7+/-3,8 vs. 2,5+/-2,6). Die Sicherheit wurde anhand gemeldeter unerwünschter Ereignisse(UE) bewertet (Tabelle 1 [Tab. 1]). 113 (66%) Patienten in der TCZ-Kohorte und 105 (61%) in der TNFi-Kohorte berichteten UE. Die UE-Rate war in der TCZ-Kohorte signifikant höher (89 vs. 73/100 Patientenjahre (PJ), RR 1,2 (95% CI 1,0–1,5)), ebenso die Rate der schwerwiegenden UE (10 vs. 3/100 PJ; p=0,045). Zytopenien traten in der TCZ-Kohorte häufiger auf, Reaktionen an der Injektionsstelle waren in der TNFi-Kohorte häufiger. Es gab keinen Todesfall und keine opportunistische Infektion. In den TCZ/TNFi-Kohorten brachen 71 (42%)/72 (42%) Patienten die Behandlung ab, 43/30 wegen mangelnder Wirksamkeit, 14/22 bei Remission und 7/6 aufgrund von Unverträglichkeit.

Schlussfolgerung: In dieser Zwischenanalyse wurden die Behandlungsziele nach einer 24-monatigen Behandlung mit TCZ oder TNFi mit ähnlicher Häufigkeit erreicht. TCZ wurde überwiegend als Zweitlinien-Biologikum eingesetzt. Bei Erstlinienbehandlung werden im Vergleich zur Zweitlinienbehandlung höhere Raten von Remissionen und minimaler Krankheitsaktivität erreicht. Obwohl in der TCZ-Kohorte mehr UE gemeldet wurden, war das Auftreten von Infektionen und schwerwiegenden Infektionen vergleichbar. Bislang wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt. Die Beobachtung wird fortgesetzt.

Offenlegungserklärung: Das Projekt wird unterstütz von Roche Pharma.