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Einleitung: Mit Belimumab steht ein erstes zugelassenes Biologikum für den juvenilen SLE (jSLE) ab einem Alter von 5 Jahren zur Verfügung. Nach erfolgreicher Phase III-Studie soll der Stellenwert von Belimumab in der klinischen Praxis untersucht werden.

Methoden: In einer nicht-interventionellen Registerstudie werden Patienten mit einer Diagnose eines jSLE gemäß den EULAR/ACR-Kriterien, im Alter von 5 bis 18 Jahren mit einer zugelassenen Indikation für die Behandlung mit Belimumab erfasst. Die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Belimumab bei der Behandlung des jSLE, Therapieadherenz und Gründe für ein Absetzen von Belimumab werden erhoben. Genutzt wird hierfür das etablierte deutsche Biologika in der Kinderrheumatologie(BIKER)-Register, ein longitudinales, multizentrisches Beobachtungsregister, eingerichtet, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Biologika bei rheumatischen Erkrankungen im Kindesalter prospektiv zu überwachen. Die Wirksamkeit wird anhand des Systemic Lupus Disease Activity Index (SLEDAI) und der Veränderung des SLEDAI im Vergleich zu den Ausgangsdaten bewertet. Langzeitschäden werden mit dem SLICC/ACR-Damage-Index bewertet. Mit einer vergleichbar großen Kohorte von jSLE Patienten ohne eine Therapie mit Belimumab als Kontrollgruppe erfolgt die Bewertung der Arzneimittelsicherheit auf Grundlage von Berichten über unerwünschte Ereignisse (AE). Für jeden Sicherheitsendpunkt werden die Anzahl der Ereignisse und die Inzidenzrate für jede Kohorte berechnet.

Ergebnisse: Projektstart war der 1.1.2023. Rekrutiert wurden bislang 6 Patienten mit Belimumab-Therapie und 4 Kontrollpatienten. Die Patientencharakteristika zu Baseline sind in Tabelle 1 [Tab. 1] dargestellt. Patienten der Belimumabkohorte zeigen eine hohe Krankheitsdauer, eine bei Therapiebeginn mit Belimumab höhere Krankheitsaktivität (Globalurteil Arzt, SLEDAI) und serologische Aktivität (anti-DNS Titer und Komplementverbrauch). Bislang sind 116 Behandlungsmonate (auch retrospektiv) mit Belimumab dokumentiert (mittlere Therapiedauer 1,62+/-1,1 Jahre). Bei 2 Patienten wurde die Steroiddosis reduziert, bei einem beendet. Ein Patient wechselte von einer Therapie mit Azathioprin auf MMF. 4 Patienten zeigten eine deutliche Abnahme der anti-DNS-Titer und alle 6 einen Anstieg des C3- und 4 einen Anstieg des C4-Komplementspiegels. Der zuletzt dokumentierte SLEDAI war mit 3,0+/-2 niedriger als bei Therapiebeginn. Kein Patient der Belimumabkohorte zeigte bislang einen Anstieg des SLEDAI oder eine neue Organmanifestation. Therapieabbrüche oder ernsthafte unerwünschte Ereignisse wurden bisher nicht gemeldet.

Schlussfolgerung: Untersuchungen zu Belimumab bei jSLE aus der klinischen Praxis mit einer größeren Anzahl von Patienten im Kindesalter und einer längeren Nachbeobachtungszeit in Bezug auf Wirksamkeit, Verträglichkeit, Akzeptanz und langfristige Sicherheit sind nicht verfügbar. Diese Fragen können durch die Nutzung der bereits etablierten Instrumente des BIKER-Registers in Deutschland beantwortet werden. Die Beobachtung wird fortgesetzt, zur Teilnahme am BIKER-Belimumab-Register wird eingeladen.