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Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Canakinumab bei Patienten mit TRAPS (Tumornekrosefaktor-Rezeptor-1-assoziiertes periodisches Fiebersyndrom) – Interimsanalyse des RELIANCE-Registers
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Autoren
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Norbert Blank
- Sektion Rheumatologie, Universitätsklinikum Heidelberg, Heidelberg
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Jörg Henes
- Med. Klinik II, Bereich Rheumatologie, Universitätsklinikum Tübingen, Tübingen
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Tilmann Kallinich
- Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie und Immunologie, Charité Universitätsmedizin Berlin, Berlin
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Prasad Thomas Oommen
- Klinik für Kinder-Onkologie, -Hämatologie, Klin. Immunologie, Uniklinik Düsseldorf, Düsseldorf
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Catharina Schütz
- Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden; Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Carl Gustav Carus, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden
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Michael Borte
- ImmunoDeficiencyCenter Leipzig (IDCL), Klinikum Sankt Georg GmbH, Leipzig
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Julia Weber-Arden
- Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
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Jasmin Kümmerle-Deschner
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Tübingen, Tübingen
| Veröffentlicht: | 14. September 2021 |
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Gliederung
Text
Einleitung: Das Tumornekrosefaktor-Rezeptor-1-assoziierte periodische Fiebersyndrom (TRAPS) ist eine seltene autoinflammatorische Erkrankung, die durch schwerwiegende systemische und Organentzündung gekennzeichnet ist. Im Rahmen der Phase-3-Zulassungsstudie CLUSTER wurden TRAPS-Patienten erfolgreich mit dem Interleukin-1β-Inhibitor Canakinumab (CAN) behandelt. 45% der Patienten erreichten eine klinische Remission nach 16 Wochen (primärer Endpunkt) [1]. CAN ist seit 2017 zugelassen und im Einsatz für die Behandlung von TRAPS-Patienten [2].
Die vorliegende Studie untersucht die Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von CAN unter Routinebedingungen der klinischen Praxis bei pädiatrischen (≥ 2 Jahre) und erwachsenen TRAPS-Patienten.
Methoden: RELIANCE ist eine in Deutschland durchgeführte, prospektive, nicht-interventionelle, multizentrische Observationsstudie mit einer 3-jährigen Follow-up-Periode. Eingeschlossen werden Patienten mit klinisch bestätigter TRAPS-, CAPS-, FMF- oder HIDS/MKD-Diagnose, die routinemäßig CAN erhalten. Krankheitsaktivität und Remission laut Arzteinschätzung, Krankheitsaktivität und Fatigue gemäß Patientenbewertung sowie Abwesenheitstage von Schule/Arbeit aufgrund der Studienindikation, inflammatorische Marker und AIDAI-Score (Auto-Inflammatory Diseases Activity Index) wurden zur Baseline erhoben und werden in 6-monatigen Intervallen erfasst.
Ergebnisse: Die Interimsanalyse der TRAPS-Patienten, die bis Dezember 2020 eingeschlossen wurden, beinhaltet Baselinedaten (N=16, 1 Patient mit atypischem TRAPS) und vorläufige 18-Monatsdaten.
Die vorläufigen Ergebnisse deuten auf eine stabile Remission laut Arzteinschätzung und Laborparameter hin. Die Krankheitskontrolle gemäß Patientenbewertung zeigte bezüglich der analysierten Parameter keine großen Schwankungen (Tabelle 1 [Tab. 1], Abbildung 1 [Abb. 1]). Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (N=3 Ereignisse) wurden nicht als wirkstoffbezogen eingestuft.
Schlussfolgerung: Die Baseline-Charakteristika und Interimsdaten der TRAPS-Patienten in der RELIANCE-Studie weisen auf einen sicheren und effektiven Einsatz von CAN bei TRAPS hin. Weitere Interims- und Studienendergebnisse werden analysiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit der Langzeit-CAN-Therapie bei diesen Patienten zu evaluieren.
Disclosures: None declared
Literatur
- 1.
- De Benedetti F, Gattorno M, Anton J, Ben-Chetrit E, Frenkel J, Hoffman HM, Koné-Paut I, Lachmann HJ, Ozen S, Simon A, Zeft A, Calvo Penades I. Canakinumab for the treatment of autoinflammatory recurrent fever syndromes. N Engl J Med. 2018 May;378:1908-19. DOI: 10.1056/NEJMoa1706314
- 2.
- Ilaris, INN-canakinumab. Available from: https://www.europa.eu
