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Einleitung: Bei schwerer oder refraktärer juveniler Dermatomyositis (JDM) stellt die hochdosierte intravenöse Immunglobulingabe (IVIG) eine wichtige Therapieoption dar. Immer wieder jedoch treten bei der IVIG Unverträglichkeiten auf. In einer Fallserie wurde daher die Verträglichkeit und Effektivität einer hochdosierten subkutanen (s.c.) IgG-Therapie mit rekombinanter humaner Hyaluronidase (HyQvia® 10%) bei JDM Patienten untersucht, die zuvor Nebenwirkungen unter IVIG zeigten.

Methoden: Fünf Patienten im Alter von 8-12 Jahren mit aktiver JDM mussten aufgrund von Unverträglichkeitsreaktionen (stärkste Kopfschmerzen [n=5], Erbrechen [n=3]), Spritzenphobie [n=4] und schlechte Venenverhältnisse [n=1] von IVIG auf s.c. IgG (2g/kg, max. 60g/Monat) umgestellt werden. Die Patienten erhielten teils in Kombination Prednisolon <0,3mg/kg (n=5), Methotrexat (n=4), Mycophenolatmofetil (n=4) und/oder Rituximab (n=2). Vor dem Therapiewechsel hatten 2 Patienten ein Rezidiv nach Beendigung von IVIG, 3 Patienten wurden elektiv in klinisch stabilem Status umgestellt. Unter der s.c. IgG Therapie wurden Nebenwirkungen, IgG-Spiegel, Muskelenzyme und die Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS) über 6 Monate dokumentiert.

Ergebnisse: Alle Patienten erhielten über mind. 6 Monate hochdosiertes s.c. IgG (2g/kg/Monat [n=4], 1,7g/kg/Monat [n=1]). Zunächst erhielten die Patienten s.c. IgG 1g/kg alle 14 Tage, mit IgG-Spitzenspiegel von 1901mg/dl (1606-2719) (Median [Reichweite]). Zum Vergleich: unter IVIG 2g/kg alle 28 Tage, waren Tal- und Spitzenspiegel 1419mg/dl (1325-1922) und 2758mg/dl (2429-3560). Die Muskelenzyme blieben bei allen Patienten im Normbereich. Unter dem 14-tägigen s.c. IgG Schema zeigten drei Patienten stabile, 2 Patienten jedoch verschlechterte CMAS-Werte. Um höhere IgG-Spitzenspiegel zu erzielen, wurde das Applikationsschema so komprimiert, dass nun zwei s.c. IgG-Gaben (je 1g/kg) im Abstand von nur 5 Tagen durchgeführt wurden. Die IgG-Spitzenspiegel stiegen daraufhin von 1606 auf 2757mg/dl bzw. von 1901 auf 2846mg/dl, die CMAS-Messungen erreichten wieder Werte wie vor der Verschlechterung.

Nur in einem Fall kam es zu Nebenwirkungen mit leichten Kopfschmerzen (wenige Minuten) und zweimaliger milder Lokalreaktion (Rötung), keine lokale Calcinosebildung.

Schlussfolgerung: Die s.c. IgG-Therapie mit rekombinanter humaner Hyaluronidase stellt eine hochdosierbare und sehr gut verträgliche Alternative zur therapeutischen IVIG dar. Monatlich zwei s.c. IgG-Gaben von 1 g/kg im Abstand von 5 Tagen erzeugten dabei hohe IgG-Spitzenspiegel, ähnlich wie bei IVIG, möglicherweise entscheidend für den Therapieerfolg.