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Einleitung: Die Beurteilung der Machbarkeit einer prospektiven Studie berücksichtigt nicht nur die Fallzahl für den gewünschten statistischen Unterschied sondern muss auch die Patienten, die aus den verschiedenen Gründen an der geplanten Studie nicht teilnehmen können, berücksichtigen. Bei der Studienplanung ist dieser Faktor aber oft nur schwer abzuschätzen. Auf der Basis der vorliegenden Daten aus der prospektiven markerbasierten Cologne Esophageal Response Prediction-Studie wurden die Planungsdaten überprüft.

Material und Methoden: Die berechnete Fallzahl, um den Marker als Prädiktor für das Therapieansprechen (major oder minor Response) nach neoadjuvanter Radiochemotherapie beim fortgeschrittenen Ösophaguskarzinom zu verwenden, betrug 80 Patienten. Die Daten der Klinik zeigten, dass pro Jahr mehr als 100 Ösophagektomien durchgeführt wurden, von denen vorher etwa 50% eine präoperative Radiochemotherapie erhalten hatten. Für den Einschluss in die Studie musste die Einwilligung vorliegen und eine Biopsie während der prätherapeutischen Endoskopie vorliegen. Der geplante Studienzeitraum betrug daher 2-3 Jahre. Analysiert wurde der Zeitraum von 9/2009 bis 9/ 2012.

Ergebnisse: 281 Patienten wurden für die Studie gescreent. Für 45% (n=126) dieser Patienten wurde eine neoadjuvante Therapie geplant. Davon erhielten 82% (n=103) eine RTx/CTx. Nur 3% der Patienten willigten nicht in die genetische Analyse ein. Weitere 8 Patienten hatten bereits extern eine Endoskopie erhalten, so dass eine erneute Endoskopie und damit die Biopsie nicht indiziert war. Von 9 Patienten mit Endoskopie lag keine Biopsie vor oder war von nicht ausreichender Qualität. Somit konnten 82 Patienten im Zeitraum von 3 Jahren in die Studie eingeschlossen werden.

Im gleichen Zeitraum erhielten 51 weitere Patienten eine neoadjuvante RTx/CTx mit anschließender operativer Versorgung, die nicht für die Studie gescreent wurden. Die Gründe dafür sind vielfältig, die meisten dieser Patienten aber haben bereits auswärtig die Vorbehandlung bekommen und sind bei uns direkt für die Operation vorstellig geworden.

Schlussfolgerung: Obwohl die Studienannahmen weitestgehend mit der Studienrealität übereinstimmten, zeigt sich, dass auch geringe Abweichungen die Anzahl der eingeschlossen Patienten beeinflusst und die Studiendauer deutlich verlängern können.