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10. Symposium Health Technology Assessment

Deutsche Agentur für HTA des DIMDI – DAHTA

18.03. - 19.03.2010, Köln

Patient-Reported Outcomes (PRO): Parameter der Nutzenbewertung

Meeting Abstract

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  • Dagmar Lühmann - Institut für Sozialmedizin, Universität zu Lübeck

10. Symposium Health Technology Assessment. Köln, 18.-19.03.2010. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2010. Doc10hta20

DOI: 10.3205/10hta20, URN: urn:nbn:de:0183-10hta203

Published: March 16, 2010

© 2010 Lühmann.
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Abstract

Hintergrund und Zielsetzung

„Patient-Reported Outcome“ wird als Oberbegriff für unterschiedliche Konzepte zur Messung subjektiv empfundener Therapieeffekte verwendet, deren Gemeinsamkeit ist, dass die Einschätzung des Gesundheitszustandes vom betroffenen Patienten selbst berichtet wird. Um den Stellenwert von PRO im Kontext von HTA-Verfahren zu beschreiben wird zunächst eine Übersicht über Konzepte, Klassifikationen und methodische Messansätze erstellt. Diese wird ergänzt um eine empirische Analyse von klinischen Studien und HTA-Berichten mit dem Ziel, Art, Häufigkeit und Konsequenzen der verwendeten PRO zu dokumentieren.

Methodik

Beide Fragestellungen wurden mithilfe von systematischen Literaturübersichten bearbeitet. Für den methodischen Teil wurde in den medizinnahen Datenbanken des DIMDI mit einer aus drei Modulen bestehenden Recherchestrategie im Zeitraum von 1990-2009 recherchiert. Die Recherche nach randomisierten klinischen Studien (RCT) zu den Krankheitsbildern rheumatoide Arthritis (RA) und Mammakarzinom erfolgte ebenfalls in den Datenbanken des DIMDI im Zeitraum 2005-2009. Die Recherche nach HTA-Berichten und -Methodenpapieren umfasste die Datenbanken des CRD und Handsuchen. Für alle Fragestellungen wurden spezifische Ein- und Ausschlusskriterien zur Literaturselektion definiert, auf eine Bewertung der methodischen Publikationsqualität wurde angesichts der Art der Fragestellungen verzichtet. Die Informationsextraktion erfolgte für den methodischen Teil strukturiert durch die Kapitelgliederung, für den empirischen Teil in Extraktionsbögen. Alle Informationen wurden qualitativ beschreibend zusammengefasst.

Vorläufige Ergebnisse

Aus den Recherchen konnten 158 Dokumente zur Bearbeitung der methodischen Fragestellungen (87 Dokumente zu Definition/Klassifikation; 125 Dokumente zur Operationalisierung) und 225 RCT (77 RA, 148 Mammakarzinom) sowie 40 HTA-Berichte zur Bearbeitung der empirischen Fragestellungen gewonnen werden. Die Analysen zu Definitionen bestätigen PRO als Oberbegriff für eine Vielzahl patientenberichteter Zielgrößen. Das neueste Klassifikationssystem [1] ermöglicht die Einordnung der PRO nach Konstrukt, Population und Messung. Ausführungen zur Operationalisierung beziehen sich auf den Konzeptrahmen, die Instrumentenentwicklung, -eigenschaften und -modifikationsmöglichkeiten. Von 73 Publikationen zur Antikörpertherapie der RA verwenden 14 ausschließlich PRO, 39 gemischte Zielgrößen (ACR, DAS) und 14 rein klinische bzw. radiologische Parameter als primäre Outcomes. Von 129 Studien zur Chemotherapie des Mammakarzinoms dagegen verwenden nur 7 PRO als primäre Zielgröße, in 87 Publikationen werden klinische Parameter (Überlebenszeit, Tumoransprechen, Progression) verwendet. Abweichungen von der Gesamtzahl resultieren aus ungenauen Angaben der Zielgrößen. Diese Verteilung spiegelt sich auch in den analysierten HTA-Berichten wider. In den Berichten zur RA werden durchweg PRO Zielgrößen berichtet, während in den Berichten zum Mammakarzinom dies in knapp der Hälfte der Publikationen der Fall ist.

Schlussfolgerungen

Für die Definition und Klassifikation von PRO existieren inzwischen schlüssige Konzepte, zu deren Umsetzung die Operationalisierung wissenschaftlichen Kriterien genügen muss. Die Häufigkeit und Art der in klinischen Studien verwendeten PRO variiert in Abhängigkeit vom untersuchten Krankheitsbild. Im Kontext von HTA wird die Notwendigkeit zur Erfassung von PRO allerdings proaktiv wahrgenommen, im Falle fehlender Daten wird Forschungsbedarf formuliert.


Literatur

1.
Valderas JM, Alonso J. Patient reported outcome measures: a model-based classification system for research and clinical practice. Quality of Life Research 2008;17(9):1125.