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Hintergrund und Fragestellung: Mit dem Arzneimittelneuordnungsgesetz (AMNOG) sind pharmazeutische Unternehmen (pU) aufgefordert, den Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels (AM) gegenüber einer von gemeinsamen Bundesausschuss (GBA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) in einem Dossier darzustellen. Nicht selten liegen dem Unternehmen aber keine direkt vergleichende Studien vor, um dieser Forderung nachzukommen. In diesem Fall sieht das AMNOG vor, dass der pU indirekte Vergleiche (iVgl) vorlegen kann um das Ausmaß des Zusatznutzens beziffern zu können.

Es soll untersucht werden, ob dieser Ausweg des Gesetzgebers gangbar und zielführend ist.

Material und Methoden: Datenbasis sind alle bis einschließlich September 2014 beim GBA veröffentlichten Dossierbewertungen.

Die vorgelegten iVgl werden analysiert hinsichtlich der durch den pU verwandten Methodik, den Kommentaren der Bewerter sowie der daraus abgeleiteten Aussagekraft für die Nutzenbewertung.

Die Ergebnisse werden deskriptiv dargestellt, inhaltlich ähnliche Kommentare werden zusammengefasst.

Ergebnisse: Insgesamt wurden 29 iVgl für 28 AMs bewertet. Für ein AM liegen zwei Bewertungen vor, da der pU im Stellungnahmeverfahren eingeforderte Unterlagen zum iVgl nachgereicht hatte.

16 Dossiers legten adjustierte indirekte Vergleiche nach Bucher vor, 5 Dossiers berichten Ergebnisse von Netzwerk-Meta-Analysen. Für 8 Wirkstoffe konnte kein adjustierter iVgl durchgeführt werden. Gründe dafür waren ein fehlender gemeinsamer Brückenkomparator, unterschiedliche Vorbehandlung der Studienpopulationen der Therapiearme, einarmige Studiendesigns der Testsubstanzen. 2 iVgl wurden ergänzend zu vorliegender direkter Evidenz vorgelegt.

Häufigste Kritikpunkte zu den vorgelegten iVgl waren: Aussagen außerhalb der Fragestellung (Zulassung, zVT, Präzisierung der Population), mangelhafter Studienpool, inadäquate/unbegründete Methodik, mangelnde Vergleichbarkeit (Brückenkomparator, Studienpopulation, Studiendesign).

Nur ein iVgl wurde als valide genug zur Ableitung des Ausmaßes des Zusatznutzens angesehen.

Schlussfolgerung: Indirekte Vergleiche setzen eine Reihe von Anforderungen voraus, um valide Aussagen abzuleiten zu können. Zahlreiche der identifizierten iVgl können diese Anforderungen nicht erfüllen, da entsprechend erforderliche Studien und/oder Publikationen nicht verfügbar sind. Die Anforderungen an einen validen iVgl sind somit faktisch nicht erfüllbar und damit kein gangbarer Ausweg für fehlende direkte Evidenz.