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Können RCT bei seltenen Erkrankungen durchgeführt werden? Eine Analyse der Zulassungsstudien für Arzneimittel mit europäischer Orphan Drug Designation
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Autoren
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Ulrich Siering
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), Köln, Deutschland
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Ulrich Grouven
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), Köln, Deutschland
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Ulrike Lampert
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Ralf Bender
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Stefan Sauerland
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Volker Vervölgyi
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Stefan Lange
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), Köln, Deutschland
| Veröffentlicht: | 3. März 2015 |
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Gliederung
Text
Hintergrund: Grundsätzlich ist die randomisierte kontrollierte Studie (RCT) auch bei seltenen Erkrankungen der Goldstandard für die Bewertung von Interventionen. Jedoch wird die Durchführbarkeit qualitativ hochwertiger Studien aufgrund der geringen Anzahl betroffener Patienten und somit potenzieller Studienteilnehmer oftmals infrage gestellt. Vor diesem Hintergrund stellt sich die Frage nach der Studiengrundlage für die Zulassung von Orphan Drugs in Europa.
Fragestellung: Auf welcher Studiengrundlage beruht die Zulassung von Orphan Drugs in Europa?
Material/Methoden: Im Orphanet erfolgte eine Recherche nach Orphan Drugs, die von 2001 bis Januar 2014 eine europäische Marktzulassung erhalten haben. Aus den European Public Assessment Reports (EPARs) zu den Orphan Drugs sowie dem Orphanet wurden Informationen zu den jeweiligen Zulassungsstudien extrahiert und mithilfe deskriptiver statistischer Verfahren ausgewertet.
Ergebnisse: Von 2001 bis 2013 wurden in Europa 85 Arzneimittel mit europäischer Orphan Drug Designation zugelassen.
Die Zulassung von 6 dieser 85 Orphan Drugs basierte auf Literaturreviews.
Die Zulassung der verbleibenden 79 Arzneimittel stützte sich auf 125 Hauptstudien; darunter waren 82 RCTs (davon 61 doppelblind). Bei 59 dieser 79 Arzneimittel (75 %) basierte die Zulassung auf RCTs (55 ausschließlich auf RCTs und 4 auf RCTs in Kombination mit Non-RCTs).
Die Patientenanzahl in den Zulassungsstudien für diese 79 Arzneimittel betrug zwischen 27 und 2961 Patienten (Median 165). Bei 66 der 79 Arzneimittel (84 %) wurden in den Studien patientenrelevante Endpunkte berücksichtigt (bei 31 Orphan Drugs als primärer, bei 57 als sekundärer Endpunkt). Der Großteil der 79 Studien wurde multizentrisch, multinational und multikontinental durchgeführt.
Schlussfolgerung: Zulassungen und Zulassungsstudien für Orphan Drugs basieren zu einem großen Teil auf konventionellen (randomisierten) Designs, sodass deren grundsätzliche Machbarkeit auch bei seltenen Erkrankungen nicht infrage steht.
