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Hintergrund: Der patientenrelevante Nutzen medizinischer Behandlungen lässt sich mit dem Fragebogen „Patient Benefit Index“ (PBI) erheben, in dem die Patienten die Erreichung verschiedener Therapieziele auf einer fünfstufigen Skala von „gar nicht“ bis „sehr geholfen“ einschätzen. Ein Vorteil des PBI ist sein retrospektiver Erhebungsansatz, der eine Verzerrung durch Rekalibrierungs-Effekte (d.h. ein sich änderndes Verständnis des Fragebogens durch die Patienten) vermeidet und so die Patientensicht auf den Therapieerfolg präziser abbilden soll als die übliche Erhebung anhand von Lebensqualitäts-Instrumenten. Für den Einsatz in der Dermatologie wurde bereits eine Reihe diagnosespezifischer PBI-Versionen entwickelt und validiert, z.B. für Psoriasis, chronische Wunden und Lymphödeme.

Fragestellung: Wie lässt sich der Patientennutzen bei den chronischen-progredienten Erkrankungen rheumatoide Arthritis und multiple Sklerose (MS) messen?

Methode: Um Items für die neu zu entwickelnden Fragebögen PBI-Rheuma und PBI-MS zu entwickeln, wurden 56 Patienten mit rheumatoider Arthritis und 59 Patienten mit multipler Sklerose anhand eines offenen Fragebogens zu ihren Therapiezielen allgemein sowie hinsichtlich verschiedener Lebensbereiche befragt. Die Ergebnisse wurden qualitativ kategorisiert und in Items überführt. Die resultierenden Fragebögen wurden in Einzelinterviews mit 11 Patienten mit MS bzw. 14 Patienten mit Rheuma iterativ auf Verständlichkeit und Anwendbarkeit geprüft („cognitive debriefing“) und entsprechend optimiert, bis kein Änderungsbedarf mehr festgestellt wurde.

Ergebnisse: Für Patienten mit MS und Rheuma war neben einer Verbesserung verschiedener Beeinträchtigungen (z.B. Bewegungseinschränkungen, Abhängigkeit von der Hilfe anderer) auch hochrelevant, dass die Beeinträchtigungen nicht neu auftreten oder sich weiter verschlechtern. Daher wurde hier ein anderer Ansatz der Nutzenbewertung gewählt als bei den PBI-Versionen für Hauerkrankungen. Statt einer unipolaren wurde eine siebenstufige, bipolare Antwortskala entwickelt, anhand derer Patienten die Veränderung verschiedener Beeinträchtigungen einschätzen („sehr viel schlechter“ bis „sehr viel besser“). Alternativ kann für jedes Item „hatte ich nie“ gewählt werden.

Diskussionen: Für die Nutzenmessung bei chronisch-progredienten Erkrankungen wie rheumatoider Arthritis und MS ist ein bipolares Erhebungsformat notwendig, das sowohl Verbesserungen als auch Verschlechterungen abbilden kann. Die Fragebögen PBI-MS und PBI-Rheuma haben sich im Pilottest als praktikabel und verständlich erwiesen.

Praktische Implikationen: Mit den Fragebögen PBI-MS und PBI-Rheuma liegen erfolgreich pilotgetestete Instrumente zur Messung des patientenrelevanten Nutzens in Praxis und Forschung vor. Sie befinden sich aktuell in Validierung.