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Evidenz und Entscheidung: System unter Druck
10. Jahrestagung des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin

Deutsches Netzwerk Evidenzbasierte Medizin e. V.

05.03. - 07.03.2009 in Berlin

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TREAT-NMD Clinical Trials Coordination Centre: Evidenzproduktion bei seltenen Erkrankungen erfordert internationale Vernetzung

Meeting Abstract

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  • corresponding author presenting/speaker Annette Pohl - Zentrum für klinische Studien Freiburg, Freiburg, Deutschland
  • author Janbernd Kirschner - Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin der Universitätsklinik Freiburg, Abteilung Neuropädiatrie, Freiburg, Deutschland
  • author Angela Stanescu - Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin der Universitätsklinik Freiburg, Abteilung Neuropädiatrie, Freiburg, Deutschland
  • author Sebastian Geismann - Zentrum für klinische Studien Freiburg, Freiburg, Deutschland
  • author Adrian Tassoni - Zentrum für klinische Studien Freiburg, Freiburg, Deutschland
  • author Rudolf Korinthenberg - Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin der Universitätsklinik Freiburg, Abteilung Neuropädiatrie, Freiburg, Deutschland

Evidenz und Entscheidung: System unter Druck. 10. Jahrestagung des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin. Berlin, 05.-07.03.2009. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2009. Doc09ebmP9.5

doi: 10.3205/09ebm095, urn:nbn:de:0183-09ebm0958

Published: March 4, 2009

© 2009 Pohl et al.
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Hintergrund

Neuromuskuläre Erkrankungen betreffen über 300.000 Menschen in Europa und geschätzte 2,2 Millionen Menschen weltweit. Aufgrund neuer Technologien konnten zuletzt Fortschritte hinsichtlich Diagnostik und Verständnis der Pathomechanismen erzielt werden, die mittlerweile zu ersten Therapieoptionen für betroffene Patienten geführt haben. Um Forschung bei diesen sehr seltenen Erkrankungen methodisch korrekt und effizient durchführen zu können, wurde 2007 ein mit EU-Geldern gefördertes Network of excellence TREAT-NMD („Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Disease” http://www.treat-nmd.eu) gegründet.

Methoden

Innerhalb dieses Netzwerks koordiniert das Clinical Trials Coordination Centre (CTCC) die klinische Forschung und ermöglicht durch methodische Ausbildung, Outcome Research und Durchführung von randomisiert kontrollierten Studien (RCTs) Evidenzproduktion nach den Kriterien der EBM. Hierzu ist das CTCC angegliedert an das Zentrum für Klinische Studien ZKS Freiburg und die Neuropädiatrische Abteilung.

Ergebnisse

  • In einem Workshop konnten 15 Neuropädiater aus 8 Ländern methodisch in der Durchführung klinischer Studien geschult werden.
  • In einem TREAT-NMD-EMEA Workshop wurden klinische Outcome Measures in Spinaler Muskel Atrophie SMA für zukünftige Studien erarbeitet.
  • Da nationale regulatorische Erfordernisse in Europa unterschiedlich sind, wurde eine Datenbank erstellt, die wichtige Guidelines und Dokumente erläutert und kostenlos zur Verfügung stellt www.treat-nmd.eu/regulatoryaffairs.
  • Zudem wurde ein Register von Studienzentren erstellt, an dem ca. 100 Zentren in 27 Ländern mit ca. 10.000 Patienten registriert sind (http://www.treat-nmd.eu/trialsites).

Schlussfolgerung/Implikation

Nur durch internationale Vernetzung ist es möglich, bei seltenen Erkrankungen klinische Studien von hoher Qualität ohne zeitliche Verzögerung durchzuführen.