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Evidenz und Entscheidung: System unter Druck
10. Jahrestagung des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin

Deutsches Netzwerk Evidenzbasierte Medizin e. V.

05.03. - 07.03.2009 in Berlin

EVITA (EValuation Innovativer Therapeutischer Alternativen) – ein Instrument zur Frühbewertung des Zusatznutzens neuer Arzneimittel

Meeting Abstract

  • corresponding author presenting/speaker Isabel Püntmann - Institut für Pharmakologie am Klinikum Bremen-Mitte gGmbH, Bremen, Deutschland
  • author Norbert Schmacke - Arbeits- und Koordinierungsstelle Gesundheitsversorgungsforschung im Lande Bremen e.V. der Universität, Bremen, Deutschland
  • author Arne Melander - The Nepi Foundation and Department of Clinical Sciences, Lund University, Clinical Research Centre, Malmö, Schweden
  • author Gunnar Lindberg - The Nepi Foundation and Department of Clinical Sciences, Lund University, Clinical Research Centre, Malmö, Schweden
  • author Bernd Mühlbauer - Institut für Pharmakologie am Klinikum Bremen-Mitte gGmbH, Bremen, Deutschland

Evidenz und Entscheidung: System unter Druck. 10. Jahrestagung des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin. Berlin, 05.-07.03.2009. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2009. Doc09ebmV5.1

DOI: 10.3205/09ebm021, URN: urn:nbn:de:0183-09ebm0212

Published: March 4, 2009

© 2009 Püntmann et al.
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Hintergrund

Viele neu zugelassene Medikamente werden als therapeutische Innovationen deklariert. Häufig ist kein substantieller klinischer Zusatznutzen erkennbar, da für dessen Nachweis die für die Zulassung nötige Evidenz unzureichend ist. Teilweise werden in den Studien nur Surrogatendpunkte untersucht, teilweise werden angesichts bestehender therapeutischer Standards inadäquate Kontrollgruppen gewählt. Vor diesem Hintergrund wurde mit EVITA ein rasch anzuwendendes, transparentes Instrument entwickelt, um frühzeitig den therapeutischen Mehrwert neuer Wirkstoffe zu bewerten.

Methoden

Die EVITA-Bewertung eines Wirkstoffs erfolgt indikationsbezogen durch die Gegenüberstellung des Wirksamkeits- und Risikoprofils. Positive Punkte erhält ein Medikament durch einen in randomisiert kontrollierten Studien nachgewiesenen Vorteil hinsichtlich Wirksamkeit oder unerwünschter Effekte, negative Punkte durch fehlenden Benefit oder aufgrund eines ungünstigen Risikoprofils. Die Punkte werden entlang eines transparenten Algorithmus zugeteilt, wobei klinische Relevanz der Endpunkte, Effektstärke, sowie die Anzahl unterstützender Studien und nicht schlüssiger oder negativer Studien einfließen. Placebo ist als Komparator nur zulässig, wenn kein allgemein akzeptierter Standard existiert.

Ergebnisse

Der EVITA-Gesamtscore umfasst mehrere Aspekte: So wird eine Substanz im Kontext ihres Behandlungszieles (Therapie vs. Prävention) und der Schwere der Erkrankung betrachtet. Vorliegen oder Fehlen eines therapeutischen Standards sowie die klinische Relevanz der Endpunkte definieren ein Setting, anhand dessen der Zusatznutzen beurteilt wird. Genügt die Studienlage nicht den Anforderungen, wird das Setting „n.e.“ (nicht evaluierbar) gewählt. Zur raschen Orientierung wird das Ergebnis mittels einer kontinuierlichen Farbskala (rot–gelb–grün) wiedergegeben, „n.e.“-Situationen werden mit einem Stopschild-ähnlichen Symbol versehen. Die EVITA-Bewertung kann bei Bekanntwerden zusätzlicher Studien schnell an die Änderungen der Datenlage adaptiert werden. Die Angabe der berücksichtigten und der als ungenügend eingeschätzten klinischen Studien gewährleistet die Transparenz der Bewertung.

Schlussfolgerung/Implikation

Die Stärke von EVITA besteht darin, zeitnah zur Markteinführung den therapeutischen Zusatznutzen einer Substanz indikationsbezogen einschätzen zu können. Gleichzeitig will EVITA auch auf die typischen Defizite der Zulassungsdaten hinweisen. Das Instrument ist nicht geeignet, um HTA-Berichte oder systematische Übersichtsarbeiten zu ersetzen.