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Hintergrund: Die Behandlung von Patienten mit Multiplem Myelom hat sich in den letzten 10 Jahren durch die Einführung mehrerer neuer Wirkstoffe weiter entwickelt, verbessert und maßgeblich verändert. Die zentrale Frage vor Behandlungsbeginn ist aber nach wie vor, ob der Patient für eine Hochdosistherapie mit Melphalan und einer anschließenden autologen Stammzelltransplantation geeignet ist? Vor diesem Hintergrund sollte im vorliegenden Projekt die Versorgungsrealität der Subgruppe der transplantierten Myelom-Patienten im Zeitraum 2006 - 2016 analysiert werden.

Fragestellung: Mit dieser Analyse sollten die folgenden Fragen zur Routineversorgung von transplantierten Myelom-Patienten beantwortet werden:

1.

Wie werden die neuen Substanzen (Thalidomid, Lenalidomid, Pomalidomid, Bortezomib, Carfilzomib) in der Routineversorgung eingesetzt?

2.

Welche Patientenpfade existieren in der Versorgungsrealität?

3.

Welchen Stellenwert hat die Erhaltungs- und Konsolidierungstherapie in der Behandlung des Multiplen Myelomes?

Methode: Retrospektive Analyse aller Patienten mit einem Multiplen Myelom, die zwischen 01/2006 und 12/2016 in einer Schwerpunktpraxis für Hämatologie und Onkologie behandelt wurden und im Rahmen dieser Behandlung eine Hochdosistherapie mit anschließender autologer Stammzelltransplantation erhielten. Klinisch relevante Behandlungsdaten wurden aus den Patientenakten extrahiert und mit Hilfe von SPSS 19 statistisch analysiert.

Ergebnisse: 51 Patienten mit einem medianen Alter von 59 Jahren (27 - 72) bei Erstdiagnose wurden evaluiert. 27% waren weiblich, 73% männlich. Die Diagnose wurde in der Mehrzahl der Fälle (55%) in einer Schwerpunktpraxis gesichert; 2/3 (67%) der Patienten waren initial symptomatisch. Für die Hälfte der Patienten (51%) erfolgte die Zuweisung durch den Hausarzt, etwa 1/3 (32%) wurde zur Diagnosesicherung aus Kliniken zugewiesen, niedergelassene Fachärzte wie Orthopäden (8%) und Nephrologen (2%) spielten nur eine untergeordnete Rolle. Die Stadieneinteilung zum Diagnosezeitpunkt nach Durie & Salmon bzw. ISS war folgendermaßen: Stadium I 33% bzw. 37%, Stadium II 8% bzw. 22% und Stadium III 57% bzw. 25%. Für 2% bzw. 16% konnte das Stadium nicht ermittelt werden. Bei 36 Patienten (71%) wurde eine Chromosomenanalyse durchgeführt; von diesen 36 Patienten wiesen 83% eine oder mehrere Aberrationen auf. Die Patienten erhielten im Median 5 (2 - 12) unterschiedliche Therapielinien. In der untersuchten Subgruppe erhielten alle eine Hochdosistherapie mit autologer Stammzelltransplantation, 12% benötigten eine zweite Hochdosistherapie. 45% erhielten eine Erhaltungstherapie mit Lenalidomid, Thalidomid, Bortezomib oder Interferon, 4% eine Konsolidierung mit Lenalidomid und 8% eine Hochdosistherapie mit allogener Stammzelltransplantation. Alle Patienten erhielten darüber hinaus eine Standard-Therapie zur Behandlung des Myeloms oder als Induktion bzw. Mobilisierung vor der Hochdosistherapie. Die zur Standard-Therapie am häufigsten eingesetzten Protokolle bzw. Substanzen waren CAD (53%), Lenalidomid (47%), PAD (43%), Bortezomib (31%), Cyclophosphamid (27%), Pomalidomid (27%), VCD (25%), Carfilzomib (18%), Thalidomid (14%) und Bendamustin (10%). Weitere Substanzen / Protokolle, wie z.B. Daratumumab erhielten jeweils weniger als 10% der Patienten. Knapp ein Drittel (31%) verstarb im Beobachtungszeitraum, zumeist am Multiplen Myelom. Das Overall Survival ab Diagnose betrug im Median 5,6 Jahre (0,9 - 10,7+).

Diskussion: Transplantable Myelom-Patienten werden zumeist aufgrund vorhandener Symptome zur Diagnosesicherung an einen niedergelassenen Hämatologen überwiesen. Die Zuweisung erfolgt in vielen Fällen durch den Hausarzt oder eine beteiligte Klinik. 12% der Patienten benötigen im Verlauf ihrer Erkrankung, ggf. neben anderen Therapien, eine zweite Hochdosistherapie. Eine Konsolidierungstherapie erhalten Patienten in der Versorgungsrealität nur innerhalb klinischer Studien.

Praktische Implikationen: Etwa 20% aller Myelom-Patienten kommen für eine Hochdosistherapie in Frage. In der Routineversorgung einer Schwerpunktpraxis für Hämatologie und Onkologie erhalten diese Patienten, in Kooperation mit regionalen Kliniken, eine Hochdosistherapie mit Melphalan und eine anschließende autologe Stammzelltransplantation. Ein nicht unbeträchtlicher Anteil erhält zudem eine Erhaltungstherapie, zumeist mit Lenalidomid, dessen Zulassung als Erhaltungstherapie in naher Zukunft erwartet wird.