gms | German Medical Science

Einleitung: Im Rahmen der Diskussion um die Regulierung von Medizinprodukten (medical devices, MD) wird zunehmend auch die verbindliche Durchführung methodisch hochwertiger klinischer Studien gefordert. Ein wesentlicher Diskussionspunkt bei der Studienplanung und -bewertung sind die als relevant betrachteten Endpunkte. Ziel des Projektes ist es, Endpunkte für die Bewertung von MD zu identifizieren, die von Health Technology Assessment (HTA)-Agenturen als valide für die Bewertung von Medizinprodukten eingestuft werden.

Das Projekt wird im Rahmen des europäischen Netzwerkes ECRIN (European Clinical Research Infrastructures Network) durchgeführt und gefördert.

Material und Methoden: Es wurde eine zweischrittige Recherche durchgeführt. Zum einen wurde nach Methodenmanualen von HTA-Agenturen recherchiert. Hierzu wurden die Internetseiten der Mitglieder der Netzwerke EUnetHTA, INATHA und HTAi durchsucht. Ergänzend erfolgte eine Anfrage an diese HTA-Agenturen zu weiteren ggf. nicht über das Internet zugänglichen Materialien. Im zweiten Schritt wurden die Internetseiten dieser Agenturen nach HTA-Berichten und Systematischen Reviews (SR) zu MD durchsucht, sowie thematisch relevante Horizon Scans und Rapid Assessments. Die Manuale wurden dahingehend analysiert, ob Methoden zur Festlegung von validen Endpunkten (generell und Medizinprodukte-spezifisch) für HTA-Berichte dargestellt wurden. Die HTA-Berichte und SR wurden in Hinblick auf die a-priori von den Erstellern festgelegten Endpunkte analysiert. In die Bewertung werden nur HTA-Berichte zu MD der Klassen IIa, IIb und III eingeschlossen. Die Recherche und Analyse erfolgte durch 2 unabhängige Personen.

Ergebnisse: Es wurden die Internetseiten von 126 HTA-Agenturen durchsucht. So konnten 56 Methodenmanuale identifiziert werden. Die ergänzende Anfrage an diese HTA-Agenturen wurde Mitte 2013 durchgeführt und wird aktuell ausgewertet. Es konnten 355 relevante Berichte identifiziert werden. Aus den Methodenmanualen konnten nur allgemeine Vorgaben zur Wahl von validen Endpunkten extrahiert werden. Vorwiegend wird beschrieben, dass patientenrelevante Endpunkte für die Bewertung genutzt werden sollen. Fast alle Methodenmanuale stellen den Umgang mit Surrogatparametern dar und weisen auf einen adäquaten Nachbeobachtungszeitraum sowie die Betrachtung von unerwünschten Ereignissen hin. Aus den analysierten HTA-Berichten konnte entnommen werden, dass sowohl Nutzen- als auch Schadensaspekte eines MD betrachtet werden. Hauptsächlich werden a-priori patientenrelevante Endpunkte festgelegt. Bei diagnostischen Fragestellungen werden oftmals neben der diagnostischen Genauigkeit und der prognostischen Güte der Impact auf weitere diagnostische und therapeutische Entscheidungen sowie ebenfalls patientenrelevante Endpunkte festgelegt.

Die Informationen werden in ein Datenbanksystem mit verschiedenen Suchfunktionen übernommen. Die Fertigstellung ist für Ende 2013 geplant. Weiterhin wird eine kontinuierliche Aktualisierung dieser Datenbank angestrebt.

Schlussfolgerung: Die Festlegung valider Endpunkte ist ein essentieller Schritt bei der Planung klinischer Studien. Durch die große Heterogenität der MD sowie die Komplexität vieler Verfahren ist dieser Prozess nicht trivial. Die Bereitstellung einer Datenbank mit bereits als valide eingestuften Endpunkten führt zu einer Erleichterung bei der Durchführung von multinationalen klinischen Studien und in der Folge auch für anschließende Evidenzanalysen.