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Hintergrund: Die Frühgeborenenretinopathie (ROP) stellt trotz intensiven screenings und verbesserter Behandlungsmethoden immer noch eine der wesentlichen Ursachen schwerer Sehminderung im Kindesalter dar. Es besteht daher die Notwendigkeit, bestehende Therapieansätze weiterzuentwickeln und neue Therapieoptionen zu prüfen. In den letzten Jahren rückten hierbei zunehmend pharmakologische Behandlungsansätze, vor allem die intravitreale Inhibition von VEGF, in den Vordergrund.

Methoden: Die pathomechanistischen Grundlagen einer VEGF-Inhibition bei ROP werden anhand des Mausmodells der sauerstoff-induzierten Retinopathie untersucht. In diesem Zusammenhang werden auch Nebenwirkungen einer VEGF-Inhibition auf das sich entwickelnde neuronale Gewebe der Netzhaut beleuchtet. Die derzeit verfügbaren Kasuistiken und klinischen Fallserien zur VEGF-Inhibition bei ROP werden kritisch bezüglich Behandlungseffekt und aufgetretener Nebenwirkungen ausgewertet.

Ergebnisse: VEGF-Inhibition induziert sowohl im Tiermodell als auch beim Menschen einen schnellen Rückgang proliferativer Netzhautveränderungen. Die ersten Fallserien zur intravitrealen anti-VEGF Therapie sind ermutigend, allerdings besteht derzeit basierend auf den Ergebnissen der BEAT-ROP Studie nur für ROP Grad 3+ in Zone I ein ausreichendes Evidenzniveau bezüglich einer möglichen Überlegenheit der Bevacizumabtherapie gegenüber Laserkoagulation. Derzeit bestehen noch wenig Erkenntnisse über potentielle Nebenwirkungen sowie mögliche Langzeitfolgen einer anti-VEGF Therapie.

Schlussfolgerung: VEGF-Inhibition bei ROP beruht auf einem pathomechanistisch sinnvollen Konzept. Allerdings ist die Frage nach Nebenwirkungen einer VEGF-Inhibition in einem sich entwickelnden Auge noch nicht in Langzeituntersuchungen geklärt. Eine Überlegenheit gegenüber Laserkoagulation scheint nur in bestimmten Stadien und Zonen der ROP gegeben zu sein. Die panretinale Laserkoagulation stellt daher weiterhin gemeinsam mit einem verbindlich festgelegten Screeningverfahren die wichtigste Säule im Management der Frühgeborenenretinopahtie dar. Pharmakologische Ansätze haben aber das Potential in bestimmten Fällen erfolgsversprechende Therapiealternativen zu werden.