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MAINZ//2011: 56. GMDS-Jahrestagung und 6. DGEpi-Jahrestagung

Deutsche Gesellschaft für Medizinische Informatik, Biometrie und Epidemiologie e. V.
Deutsche Gesellschaft für Epidemiologie e. V.

26. - 29.09.2011 in Mainz

Verbesserung der Briggs/Fenn-Fallzahlschätzung für Kosteneffektivitäts-Vergleiche im Fall bekannter Korrelationen zwischen Kosten und Nutzen

Meeting Abstract

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  • Frank Krummenauer - Universität Witten/Herdecke, Witten
  • Thomas Ostermann - Universität Witten/Herdecke, Witten

Mainz//2011. 56. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Medizinische Informatik, Biometrie und Epidemiologie (gmds), 6. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Epidemiologie (DGEpi). Mainz, 26.-29.09.2011. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2011. Doc11gmds002

doi: 10.3205/11gmds002, urn:nbn:de:0183-11gmds0025

Veröffentlicht: 20. September 2011

© 2011 Krummenauer et al.
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Gliederung

Text

Hintergrund: Kosteneffektivitäts-Vergleiche basieren auf der Schätzung inkrementeller Kosteneffektivitäten (ICER, Incremental Cost Effectiveness Ratio): Sind µK(V) und µK(W) die Kosten- sowie µN(V) und µN(W) die Nutzen-Erwartungswerte der Versorgungen V und W, so wird ICER(V:W) = (µK(V) – µK(W)) / (µN(V) – µN(W)) = ΔK / ΔN geschätzt durch Einsetzen der empirischen Mittelwerte. Die inkrementelle Kosteneffektivität schätzt die Mehrkosten von Versorgung V gegenüber W pro zusätzlich erreichbarer Nutzeneinheit.

Oft werden ICER-Schätzungen auf der Basis Klinischer Studien zum (un)verbundenen Vergleich der Versorgungen durchgeführt, wobei jedoch Fallzahlplanungen für diese Studien nur bedingt die Abhängigkeit der vier eingehenden Verteilungen berücksichtigen: Die „confidence box“-Methode nach Briggs/Fenn [1] wendet eine worst case-Konstellation der ökonomischen und klinischen Effektvorgaben unter Anwendung einer Bonferroni-Korrektur heuristisch an auf klassische Fallzahlplanungs-Formeln unter Annahme normalverteilter Kosten und Nutzen. Sowohl der worst case-Ansatz wie auch die Bonferronisierung bedingen jedoch mitunter einen massiven Powerverlust. Aus diesem Grund wird ein alternatives Vorgehen auf Basis des inkrementellen Nettonutzens [2] vorgeschlagen.

Methodik: Der Nettonutzen (NHB, net health benefit) einer Versorgung V wird auf Basis einer vorzugebenden oberen Schranke λ der Mehr-Investitionsbereitschaft pro zusätzlich erreichbarer Nutzeneinheit definiert als NHB(V) = µN(V) – µK(V)/λ. Der inkrementelle Nettonutzen von Versorgung V gegenüber W ist dann INHB(V:W) = NHB(V) – NHB(W) = ΔN – ΔK/λ. Genau dann ist INHB(V:W) positiv, wenn ICER(V:W) < λ, also V kosteneffektiver als W ist. Somit sind auch INHB-basierte Fallzahlkalkulationen gleichwertig zu ICER-basierten, aber ohne Quotientenschätzung besser zugänglich.

Ergebnisse: Wird eine Fallzahlplanung unter Annahme normalverteilter Kosten und Nutzen in beiden zu vergleichenden Meßreihen vorgenommen, resultiert eine geschlossene Darstellung der effektiven Fallzahl in Abhängigkeit der Verteilungsparameter von Kosten und Nutzen sowie deren Korrelation. Sind Kosten und Nutzen für beide zu vergleichenden Versorgungen perfekt negativ korreliert, stimmt die INHB-basierte Fallzahlkalkulation mit der nach Briggs/Fenn überein. Ist aber die Korrelation für eine der Versorgungen > -1, ergibt sich aus dem INHB-basierten Ansatz eine Reduktion der effektiven Fallzahl gegenüber der nach Briggs/Fenn. Vor allem in realistischen Kostellationen mit Korrelationen von 0.2 – 0.5 zwischen Kosten und Nutzen resultieren Reduktionen der effektiven Fallzahl um über 10%.

Schlussfolgerung: Die INHB-basierte Fallzahlplanung liefert valide Fallzahlschätzungen, wobei die effektiven Fallzahlen nicht selten um 10% oder mehr reduziert werden können gegenüber dem „confidence box“-Ansatz nach Briggs/Fenn. Nachteil dieses Ansatzes ist jedoch die Notwendigkeit detaillierter Vorinformation zur Korrelation zwischen Kosten und Nutzen für beide zu vergleichenden Versorgungen.


Literatur

1.
Briggs AH, Fenn P. Confidence intervals or surfaces – uncertainty in the cost effectiveness plane. Health Economics. 1998;7:723-40.
2.
Krummenauer F, Landwehr I. Incremental cost effectiveness evaluation in clinical research. Eur J Med Res. 2005;10:18-23.