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Planung und Durchführung klinischer Studien bei seltenen Erkrankungen wie dem malignen Melanom der Uvea stellen eine besondere Herausforderung dar. Das Design klinischer Studien bei diesem Tumor wird zusätzlich durch die notwendige lange Nachbeobachtungszeit kompliziert, da Metastasen nicht selten 10 Jahre und später nach Primärdiagnose auftreten. Randomisierte klinische Studien zur Ätiologie, Morbidität und Mortalität bei malignem Melanom der Uvea sind demzufolge selten. Die "Collaborative Ocular Melanoma Study" (COMS) ist beispielhaft für Möglichkeiten und Grenzen randomisierter Studien, da die Ergebnisse erst 15 Jahre nach Beginn der Studie zur Verfügung standen und neue Behandlungsmethoden wie transpupilläre Thermotherapie oder chirurgische Methoden sowie molekulargenetische Erkenntnisse zur Mortalität maligner Melanome der Uvea nicht berücksichtigt werden konnten, sodass u.a. die Daten der COMS zum natürlichen Verlauf bei malignem Melanom der Uvea durch neuere molekulargenetische Untersuchungen irrelevant geworden sind.. Darüber hinaus sind die Ergebnisse der COMS durch sorgfältig geplante retrospektive Studien vorhergesagt worden. Kohortenstudien zur Pathogenese maligner Melanome sind nur vereinzelt publiziert worden und haben bisher keine Rückschlüsse im Sinne einer Tumorprävention zugelassen. Therapiestudien zur okulären und systemischen Morbidität bulbuserhaltender Therapieformen sind ebenfalls nur vereinzelt publiziert worden, wobei insbesondere zu unterschiedlichen Formen der Strahlentherapie (Brachytherapie vs. perkutaner Strahlentherapie einschließlich Protonenstrahltherapie) monozentrische (San Francisco, London) Studien mit sich widersprechenden Ergebnissen vorliegen. Auf der Basis dieser Datenlage wird versucht Grundzüge einer rationalen, möglichst evidenzbasierten Therapie intraokularer Melanome zu entwickeln und Perspektiven möglicher Studien zu entwickeln.