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10. Deutscher Kongress für Versorgungsforschung, 18. GAA-Jahrestagung

Deutsches Netzwerk Versorgungsforschung e. V.
Gesellschaft für Arzneimittelanwendungsforschung und Arzneimittelepidemiologie e. V.

20.-22.10.2011, Köln

Stellenwert von patientenberichteten Endpunkten (PRO) im HTA – Eine empirische Analyse anhand von zwei Beispielindikationen

Meeting Abstract

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  • corresponding author presenting/speaker Christian Brettschneider - Institut für Medizinische Soziologie, Sozialmedizin und Gesundheitsökonomie, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Deutschland
  • author Dagmar Lühmann - Institut für Sozialmedizin, Universität zu Lübeck, Lübeck, Deutschland
  • author Heiner Raspe - Seniorprofessur für Bevölkerungsmedizin, Universität zu Lübeck, Lübeck, Deutschland

10. Deutscher Kongress für Versorgungsforschung. 18. GAA-Jahrestagung. Köln, 20.-22.10.2011. Düsseldorf: German Medical Science GMS Publishing House; 2011. Doc11dkvf205

DOI: 10.3205/11dkvf205, URN: urn:nbn:de:0183-11dkvf2057

Veröffentlicht: 12. Oktober 2011

© 2011 Brettschneider et al.
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Gliederung

Text

Hintergrund: Die Verwendung von patientenberichteten Endpunkten (PRO) in Forschung und Qualitätssicherung wird propagiert, um Nutzen- bzw. Qualitätsbewertungen von Versorgungsleistungen unter patientenrelevanten Gesichtspunkten vornehmen zu können. Im empirischen Teil eines Gutachtens zum Stellenwert von PRO im HTA [1] wurde am Beispiel von RCT zu zwei chronischen Erkrankungen ermittelt:

  • welche Art von PRO wie häufig verwendet werden,
  • in welchem Verhältnis ihre Ergebnisse zu den Ergebnissen traditioneller Endpunkte stehen,
  • welche Konsequenzen die PRO-Ergebnisse für die Schlussfolgerungen der Studien haben.

Material und Methoden: Es wurde eine systematische Literaturanalyse für die Beispielindikationen „Biologikatherapie der rheumatoiden Arthritis (RA)“ und „Chemotherapie des Mammakarzinoms“ durchgeführt. Die Recherche in den medizinischen Datenbanken des DIMDI umfasste den Publikationszeitraum 2005-2009, die Bewertung der methodischen Qualität der RCT wird mit einer Modifikation des „Risk-of-Bias-Tool“ der Cochrane Collaboration vorgenommen. Die Datenextraktion umfasste Variablen zu inhaltlichen und methodischen Studiencharakteristika sowie Aussagen zur Bewertung und Diskussion der Ergebnisse.

Ergebnisse: 7 von 59 RCT zur Biologikatherapie der RA verwenden PRO als primären Endpunkt (6-mal Funktionsstatus, 1-mal Schmerzen). 34 RCT berichten PRO als sekundäre Endpunkte (bes. Funktions- und Gesundheitsstatus). Am häufigsten werden PRO mit traditionellen Endpunkten (radiologisch oder klinisch) als zusammengesetzte Zielgröße verwendet (in 58% der RCT als primäre, in 78% als sekundäre Zielgröße). Widersprüche zwischen PRO und traditionellen Ergebnisparametern werden in keiner Studie diskutiert. In den Schlussfolgerungen werden PRO dann explizit erwähnt, wenn sie die Ergebnisse traditioneller Endpunkte bestätigen.

Von 123 RCT zur Chemotherapie des Mammakarzinoms verwenden 6 PRO als primären Endpunkt, 22 berichten PRO als sekundären Endpunkt. Lebensqualität ist dabei das am häufigsten untersuchte Konstrukt. Der am häufigsten berichtete tradionelle Endpunkt ist die Überlebenszeit. 3 Arbeiten diskutieren Diskrepanzen zwischen PRO und traditionellen Parametern, 6 Studien diskutieren inhaltliche Zusammenhänge von PRO und traditionellen Endpunkten.

Ein Zusammenhang zwischen methodischer Studienqualität und der Verwendung von PRO konnte für keine der Indikationen festgestellt werden.

Schlussfolgerung: PRO haben für die Beispielindikationen einen unterschiedlich hohen Stellenwert. In mehr als 50% der Studien zur Biologikatherapie der RA werden PRO (auch als Bestandteil einer zusammengesetzten Zielgröße) als primärer Endpunkt verwendet. Im Abgleich mit der Literatur bleibt jedoch festzustellen, dass die von den Studien adressierten Konstrukte nur zum Teil die Präferenzen von RA-Patienten abbilden.

In RCT zur Chemotherapie des Mammakarzinoms spielen PRO allenfalls eine untergeordnete Rolle. Wenn PRO berichtet werden, handelt es sich um Lebensqualitätsparameter. Diese Wahl ist kongruent mit in der Literatur berichteten Patientenpräferenzen.

Die Schlussfolgerungen der Studien, d.h. die Feststellung der Überlegenheit einer Therapiealternative bzw. deren Gleichwertigkeit wird in keiner Studie aus patientenberichteten Endpunkten abgeleitet.

Es bleibt damit für beide Indikationen zweifelhaft, ob auf der Grundlage der derzeit publizierten Literatur eine Nutzenbewertung (HTA) vorgenommen werden kann, die dem Anspruch der Patientenrelevanz vollständig gerecht wird.


Literatur

1.
Brettschneider C, Lühmann D, Raspe H. Der Stellenwert von Patient-Reported Outcomes (PRO) im Kontext von Health Technology Assessment (HTA). Schriftenreihe Health Technology Assessment Bd. 109., 1. Aufl. Köln: DIMDI; 2011.